2022-01-28 07:21

婴儿救命药物等待FDA批准

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有可能挽救生命的药物Omegaven,是一种由鱼油制成的静脉注射混合物,可减少由TPN引起的儿童肝脏中致命的脂肪堆积。鱼油含有抗炎-3脂肪酸,可以防止脂肪堆积。

目前尚不清楚Omegaven何时或是否会获批。FDA批准药物的正常程序是在大型试验中测试药物,随机分配患者接受新药或安慰剂。对于致命的疾病,这可能会让医生面临一个艰难的道德困境:你是正确地进行科学研究,并可能失去一些患者,还是只是继续在研究中治疗患者。

山姆(奥康纳的家人)并没有因为没有得到FDA的批准而气馁,而是让他参加了波士顿儿童医院的一项研究,看看这种新药的疗效。

没过多久就看到了结果。

“对我来说,它是……性格改变,”黛布拉说。“让他开始回应我,开始打球,就好像他又变回了一个人。就好像他的生命就是从那一刻开始的因为在那之前他只是在忍受。“

5, Sam是幸运的人之一,因为他能够得到他需要的药物。普德说,其他孩子就没这么幸运了。他在医院里每年都要目睹多达4个孩子死于肝功能衰竭,于是开发了Omegaven疗法。

未经FDA批准,Omegaven只提供给那些在研究方案中来到波士顿服用该药的人,或在FDA特别授权的另一家医院服用该药的人,这一条款被称为“同情使用”。

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