周二，百健(Biogen)和卫材(Eisai)联合开发的一种实验性疗法的大型临床试验公布了积极的数据，这让阿尔茨海默病研究人员感到鼓舞。
早期的数据表明，这种名为lecanemab的治疗可以缓解认知能力下降。这些发现也为针对阿尔茨海默症患者大脑中形成令人讨厌的团块的多肽的治疗方法带来了新的希望。
这一消息对西雅图的AltPep等公司来说是个好兆头，它们正在采取类似的方法来检测和治疗这种疾病。
AltPep创始人兼首席执行官Valerie Daggett表示:“我们认为lecanemab的积极结果支持了我们的方法。”
几十年来，生物制药公司在针对阿尔茨海默症靶标-淀粉样蛋白的试验上花费了数十亿美元，但均以失败告终。试验背后的假设是-淀粉样蛋白团块会导致疾病的症状，而不是起到保护或中立的作用。
百健的争议药物Aduhelm (aducanumab)也采用了同样的方法，该药物去年在有限的数据下获得了美国食品和药物管理局(fda)的批准。Aduhelm只在临床试验的背景下获得了医疗保险的覆盖，并没有取得商业上的成功。
新的发现支持了这样一种观点，即靶向β淀粉样蛋白的方法最终可能是有效的。
新疗法也针对淀粉样蛋白- β，但似乎比Aduhelm有更明显的效果，而且副作用更少。在1800名轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默症患者的试验中，与安慰剂相比，Lecanemab在18个月后将临床衰退降低了27%。第三阶段的研究结果发布了一份新闻稿，专家们对此褒贬不一;更完整的数据预计将在11月底公布。
“他们还没有公开完整的数据集，但从他们提供的数据来看，他们看到了认知和生活方式指标的积极影响，这是非常令人鼓舞的，”同时也是华盛顿大学生物工程教授的Daggett说。
淀粉样蛋白有几种不同的形式，达格特说，新的疗法可能针对的是正确的成分。-淀粉样蛋白聚集成原原纤维和原纤维，最后形成斑块。
Lecanemab是针对原纤维开发的，但它也与其他形式结合，包括在疾病早期发现的一种称为寡聚物的形式。这种低聚物被认为是有毒的，并引发一系列阿尔茨海默症的病理。达格特说，Lecanemab可能可以对抗这些有毒的低聚物。
Daggett说:“我们知道过去针对淀粉样斑块、原纤维和原纤维的方法并不有效。”“这些新的结果支持了淀粉样蛋白假说的重塑，强调针对淀粉样蛋白- β毒性低聚物形态，这种形态在轻度认知障碍临床诊断前10-20年就开始形成。”
AtlPep也在开发针对有毒低聚物的药剂。达格特此前告诉GeekWire:“我们正在寻找导致这种病理的第一个分子触发器。”
AltPep正在开发阿尔茨海默病的诊断测试，并在临床前研究中测试其药物作为潜在疗法。这家初创公司最近筹集了4440万美元来推动其发展。
虽然lecanemab是一种通过静脉输注的单克隆抗体，但AltPep的肽剂正在开发为易于使用的鼻内疗法。
一些研究人员说，阿尔茨海默症可能最终会屈服于多种方法的结合，因为大脑中的其他事件也被认为是导致该疾病的原因。
西雅图的另一家生物技术公司Athira Pharma正在采取一种独特的方法来治疗这种疾病。Athira的实验化合物fosgonimeton被设计用来影响与神经元生长有关的分子的活性。然而，到目前为止，该化合物在正在进行的第二阶段试验中被证明令人失望。6月份中期数据发布后，Athira的股价暴跌。
在Athira的研究中，大多数患者联合使用了福斯戈宁顿和现有的阿尔茨海默氏症药物。但是，从只服用Athira化合物的人的数据中，我们看到了一丝希望:研究结果暗示，它作为单一疗法可能有潜在的好处。此后，Athira将其研究调整为专注于评估只接受福斯戈宁酮的患者。
与此同时，FDA预计将在明年1月就是否加速批准lecanemab做出决定。罗氏(Roche)和礼来(Eli Lilly)也在开发淀粉样蛋白-靶向疗法;罗氏两项研究的数据预计将在今年年底前出炉，而美国食品药品监督管理局(FDA)也准备在明年1月就加速批准礼来的候选药物做出裁决。
