艾比和科尔顿[安斯利]都患有一种叫做SCID- ada的类型，大约占SCID病例的15%。他们的身体会产生一种有缺陷的酶，叫做腺苷脱氨酶(ADA)。没有它，免疫细胞就会死亡。大多数患者在2岁左右死于某种感染，因为他们的免疫系统无法抵抗细菌....
基因疗法听起来很简单。如果一个病人的疾病是由一个突变的基因引起的，只要更换坏的基因，一切就会好起来。但事情并非如此简单。首先，很难让一个新基因进入人体，让细胞吸收并利用它。科学家们大多使用病毒来完成这项工作，因为病毒通过入侵细胞并注入自身的遗传物质进行感染。
但这些病毒会带来麻烦，即使是看起来无害的病毒。1999年，18岁的杰西·盖尔辛格(Jesse Gelsinger)在基因治疗临床试验中死亡，当时他的免疫系统对携带新基因的病毒反应过度。几年后，当法国和英国的医生第一次尝试用基因疗法治疗SCID时，他们治愈了几个男婴，但结果有五个男孩患上了白血病——尽管这种白血病相对容易治愈。
身体并不总是会保留新基因，或者有时基因会插入到它不起作用的地方。在患有SCID-ADA的儿童中，尚不清楚原因，但基因治疗似乎没有帮助。由美国国立卫生研究院(nih)的法比奥·坎多蒂(Fabio Candotti)博士领导的科恩团队正在调整这种方法。欧洲研究人员用SCID-ADA治疗了10名儿童，但美国研究人员没有成功。
