西雅图初创公司Cajal Neuroscience采用独特的方法开发阿尔茨海默症和帕金森等神经退行性疾病的治疗方法。该公司周二公布了其战略的更多细节，并宣布获得9600万美元的融资。
几十年来，生物制药公司在针对阿尔茨海默氏症的试验中花费了数十亿美元，而这些试验仅针对一个靶点，淀粉样蛋白- β，但均以失败告终。针对这一目标的唯一一种药物是百健的Aduhelm，该药物在美国获得批准的数据有限，尚未取得商业成功。
Cajal首席执行官Ignacio Muñoz-Sanjuán在接受GeekWire采访时表示，神经退行性疾病有许多潜在的尚未开发的药物靶点。大规模的人类基因研究已经确定了数百种影响患这种疾病风险的基因变异。但相关基因如何影响细胞过程和疾病还不完全清楚。
Cajal成立于2020年，旨在系统地收集这些数据，以揭示与神经退行性变有关的关键分子，最初专注于阿尔茨海默病和帕金森病。
Muñoz-Sanjuán说，通过探索大量潜在的药物靶点，“该领域在某些方面正在回归基础。”
西雅图初创公司Athira Pharma也在探索治疗神经退行性疾病的新方法。然而，在阿尔茨海默病的二期试验中，Athira的化合物影响神经元生长的效果令人失望，这促使正在进行的研究改变了设计。
周二，研究人员将期待百健和Esai的另一种靶向淀粉样蛋白β的实验药物lecanemab的三期研究的全部数据。这两家公司在9月份发布的初步数据表明，lecanemab可以缓解认知能力下降，但据《科学》(Science)和《统计数据》(STAT)的报道，这种药物最近与两例死亡有关。
然而，罗氏公司开发的另一种淀粉样蛋白- β靶向试验药物在本月的两项大型试验中均未显示出疗效。帕金森病实验性药物的后期试验同样未能产生新的治疗方案。
Muñoz-Sanjuán此前是治愈亨廷顿舞蹈病倡议(CHDI)基金会的翻译生物学副总裁，并于本月初执掌Cajal。
此前，两位联合创始人帮助创建了这家公司:首席运营官安德鲁·德万(Andrew Dervan)和首席科学官伊恩·佩肯(Ian Peikon)，前者曾在百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)领导细胞疗法业务开发，后者曾在纽约生物科技初创公司Kallyope担任平台生物学和技术总监。Cajal董事会主席兼联合创始人罗伯特·赫什伯格(Robert Hershberg)也是弗雷泽生命科学公司(Frazier Life Sciences)的风险投资合伙人，也是Celgene公司的前高管。
卡哈尔现在有56名员工。
在西雅图建立公司
当佩孔于2019年离开Kallyope时，他被任命为纽约Lux Capital的常驻企业家，Lux Capital与the Column Group一起领投了Cajal的新一轮A轮融资。Lux Capital和The Column Group也是Kallyope的投资者。
佩孔帮助召集了三位科学联合创始人成立了卡哈尔:冷泉港实验室教授安东尼·扎多尔;贝勒医学院教授、The Column Group的科学合伙人Huda Zoghbi;以及哥伦比亚大学教授查尔斯·祖克(Charles Zuker)，他是Kalyope的联合创始人，也是The Column Group的科学合伙人。
他们一起构思了一种方法来识别和系统地评估新的药物靶点。“他们三个把头放在一起，”佩孔说。
卡哈尔精确定位了与神经退行性变有关的基因，并通过细胞筛选和动物模型研究了它们是如何影响疾病生物学的。审问的方法包括细胞中活性基因的测序和成像技术，如小鼠大脑的3D显微镜。
佐格比的实验室提供大规模屏幕和动物研究方面的专业知识。扎多尔的实验室向卡哈尔授权了一项技术，该技术通过一种基于测序的方法来绘制神经元如何相互连接，并对它们的投影进行标记和分析。
除了探索影响神经元的分子外，该公司还关注其他研究人员经常忽略的支持细胞。
该公司花了头几年的时间开发计算专业知识，以吸收和分析来自人类基因组和临床研究的数据，并为其目标发现系统构建工具。
最近，它的研究人员发现了“我们非常兴奋的”分子过程，Peikon说。卡哈尔目前正在发展其药物研发部门，专注于寻找与已知靶标相互作用并影响其活性的化合物。
该团队利用了西雅图一群才华横溢的员工，包括功能基因组学和神经科学方面的专家。德万指出，该地区生物技术人才储备丰富，华盛顿大学(University of Washington)和艾伦脑科学研究所(Allen Institute for Brain Science)都在这里。
“这就是成核力，是引力把我们带到了西雅图，”德文说。
该公司早期在位于西雅图东湖(Eastlake)社区的亚历山大发射实验室(Alexandria Launch Labs)进行孵化，现在正在亚历山大拥有的同一栋大楼的一个更大的空间里发展。该公司将于2023年搬入东湖1150号附近的亚历山大新大楼。
Alexandria Venture Investments与Two Sigma Ventures、Evotec、Dolby Family Ventures等公司一起参与了本轮融资。
这家初创公司以西班牙科学家兼艺术家圣地亚哥Ramón y Cajal的名字命名，他在19世纪晚期绘制了第一张显示大脑细胞内容和连通性的地图。
