- FDA要求对CAR-T疗法进行警告ncerns一关于血癌风险。
- CAR-T，即嵌合抗原受体t细胞疗法，利用人体自身的免疫细胞，改变它们的基因，来治疗癌症。
- 一个据FDA称，约有2.7万人接受了CAR-T疗法，其中至少25人患上了一种罕见的血癌。
美国食品药品监督管理局(FDA)最近对CAR-T疗法发出警告，称这种疗法会增加患某些罕见血癌的风险。该机构要求该药物的制造商在治疗的处方信息上加上黑框警告，这是其最强烈的安全通知。
CAR-T或嵌合抗原受体t细胞疗法获取人体自身的免疫细胞，改变它们的基因，然后将它们放回人体，以治疗白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤等血癌。该过程于2017年获得FDA批准，在T细胞中添加受体基因，使它们能够附着在特定的癌症抗原上;每种类型的癌症都需要针对特定的抗原调整基因。
根据FDA的数据，大约有27000人接受了CAR-T疗法，其中至少25人患上了一种罕见的血癌。去年发表的一篇摘要也指出了这种疗法的风险，指出有几例淋巴瘤是由它引起的。科学家们也一直在研究将CAR-T疗法应用于其他疾病，如自身免疫性疾病和病毒感染，如艾滋病毒和丙型肝炎。
CAR-T治疗药物的四家制造商——Bristol Myers Squibb (Abecma和Breyanzi);吉利德科学旗下Kite Pharma (Yescarta和Tecartus);强生(Carvykti);FDA通知他们必须在下个月提交关于CAR-T疗法可能增加罕见血癌风险的标签变更提案。
CAR-T疗法的风险是什么?
CAR-T疗法的风险是已知的，但统计上非常罕见，治疗的好处仍然大于潜在的缺点，加利福尼亚州奥兰治县奥兰治海岸和马鞍峰医疗中心MemorialCare癌症研究所的董事会认证血液学家和医学肿瘤学家Wael Harb博士告诉Healthline。
“这种风险与使用病毒(通常是慢病毒)将编码CAR的基因整合到T细胞的DNA中有关。令人担忧的是，如果这种整合发生在癌症相关基因附近，可能会潜在地激活致癌基因，”Harb说。“CAR - t细胞疗法的总体益处，特别是在血癌患者几乎没有其他选择的情况下，仍然被认为大于这些风险。”
加州圣莫尼卡太平洋神经科学研究所神经肿瘤学家、圣约翰癌症研究所转化神经科学副教授Naveed Wagle博士说，虽然FDA的警告会引起医生和内科医生的一些担忧，但目前尚不清楚一些人的罕见血癌是否直接由该疗法引起。
“CAR-T疗法仍处于临床发展的早期阶段。这些药物的批准是基于它们所显示的临床试验疗效。“批准后使用的新数据是相关的，并没有显示出直接的因果关系。然而，它确实引起了关注，需要密切监视。”
Harb赞同监测的必要性，指出FDA的警告并不意味着CAR-T疗法应该暂停。
“考虑到这种疗法在治疗血癌方面的变革性影响，特别是对复发或难治性疾病的患者，许多医生可能会继续认为它是一种有价值的治疗选择，”Harb说。“对CAR - t细胞疗法使用的实际影响将取决于个体对风险与收益的评估，正在进行的研究的进一步发现，以及治疗指南或方案的可能更新。”
还有其他治疗血癌的方法吗?
根据美国国家癌症研究所的数据，CAR-T疗法只有大约一半的患者能够长期存活，而且数十万美元的费用可能令人望而却步。哈伯说，目前仍有多种治疗癌症的方法，尽管它们需要与医生协商，根据个人需要量身定制，但这些方法仍然存在风险。
这些包括传统的治疗方法，如化疗、放疗和小分子药物，每一种都有自己的风险和益处。对于多发性骨髓瘤患者，烷基化剂、免疫调节药物和自体干细胞移植等治疗方法是可选择的，尽管它们也与继发性癌症的风险相关，”Harb说。“治疗的选择应该是在与医疗服务提供者协商后做出的决定，考虑到个体患者的情况、癌症类型、既往治疗和整体健康状况。”
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FDA已经要求6种CAR-T治疗药物的制造商在其处方信息中注明一种罕见的血癌是这种治疗的风险。
用于治疗白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤等血癌的CAR-T疗法，包括从人体内取出细胞，改变它们的基因，使其与癌细胞的抗原结合，然后将它们重新注入人体内。
从统计数据来看，CAR-T疗法导致罕见血癌的风险很低，但医生表示需要更多的监测和测试。
